Threonine
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 1 kpl |
Sisällysluettelo
Treoniini: Vaahterasiirappitaudista gastropareesiin
Yhden lauseen yhteenveto
Treoniini on välttämätön aminohappo, jota on käytetty vaahterasiirappitaudin (MSUD) hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen voivan olla hyödyllinen gastropareesin hoidossa, mutta ennuste perustuu pelkästään mallin pistemäärään: tähän suuntaan ei ole yhtään kliinistä tutkimusta eikä yhtään julkaisua kokoamissamme tiedoissa.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Vaahterasiirappitauti (MSUD) |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Gastropareesi |
| TxGNN-ennustepistemäärä | 99,32 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettu myyntilupa |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste voi olla perusteltu?
Tähän raportiin koottujen tietojen mukaan lääkkeen tarkkaa vaikutusmekanismia ei ole saatavilla. Treoniini on välttämätön aminohappo, jolla on rooli proteiinisynteesissä, suoliston limakalvon musiinin tuotannossa sekä glysiinin ja seriinin aineenvaihdunnassa.
Tästä voi periaatteessa johtaa yhteyden suoliston limakalvon eheyteen tai motiliteettiin. Yhteys on kuitenkin spekulatiivinen, eikä toimitetut tiedot tue sitä. Myöskään alkuperäinen käyttöaihe (MSUD, haaraketjuisten aminohappojen aineenvaihduntahäiriö) ei tarjoa selvää mekanistista siltaa gastropareesiin.
Ennustetta tulee siksi pitää vain hypoteesia tuottavana signaalina. Korkea mallipistemäärä ei ole näyttöä kliinisestä tehosta.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä aiheeseen liittyvää kirjallisuutta ei ole saatavilla.
Suomen markkinatiedot
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005557 | Maapliv (Recordati Rare Diseases) | – | Vaahterasiirappitauti (peruutettu) |
Turvallisuushuomioita
- Tietämysgraafin kontraindikaatiot (TxGNN-tietämysgraafi PrimeKG, ei valmisteyhteenvedon teksti): fenyyliketonuria ja fenyylialaniinin aineenvaihdunnan häiriö.
Lääkkeiden yhteisvaikutuksia ei löytynyt kyselyssä. Muilta osin turvallisuustiedot on luettava valmisteyhteenvedosta.
Johtopäätös ja seuraavat askeleet
Päätös: Hold (odota)
Perustelu:
- Ennuste perustuu vain korkeaan TxGNN-pistemäärään (L5). Kliinisiä tutkimuksia ja kirjallisuutta ei ole, vaikutusmekanismi puuttuu ja ainoa myyntilupa on peruutettu.
Eteenpäin siirtymiseksi tarvitaan:
- Valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden haku Fimeasta, sillä niiden puute estää turvallisuusarvioinnin.
- Vaikutusmekanismitiedot (esim. DrugBankista) mekanistisen yhteyden arvioimiseksi.
- Kirjallisuushaku ja prekliininen näyttö treoniinin vaikutuksesta mahalaukun tyhjenemiseen ja motiliteettiin.
- Reittien ja lääkemuodon yhteensopivuuden arviointi, koska ainoalla myyntiluvalla ei ole lääkemuototietoa.
- Fenyylialaniinin aineenvaihduntaan liittyvän kontraindikaatiosignaalin tarkempi selvitys.
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.