Tezacaftor
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 3 kpl |
Sisällysluettelo
Tezakaftori: Kystisesta fibroosista ennustettuun HIV-infektioon
Yhden lauseen yhteenveto
Tezakaftori on CFTR-proteiinin korjaaja (korjaaja eli korrektori), jota on alun perin käytetty kystisen fibroosin hoidossa. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota HIV-infektioon, mutta ennusteen tueksi ei ole tällä hetkellä yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua (0 kliinistä tutkimusta ja 0 julkaisua). Ennuste perustuu siis pelkästään laskennalliseen mallinnukseen.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Kystinen fibroosi |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | HIV-infektio (HIV infectious disease) |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,24 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 3 (kaikki peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste voisi olla perusteltu?
Tämän raportin laatimiseen koottuun aineistoon ei sisälly yksityiskohtaista vaikutusmekanismitietoa. Tiedossa on, että tezakaftori on CFTR-korjaaja, joka parantaa CFTR-proteiinin laskostumista ja kulkeutumista solun pinnalle. Sitä käytetään kystisen fibroosin hoidossa kiinteänä yhdistelmänä muiden CFTR-modulaattorien kanssa (Symdeko, Trikafta ja Alyftrek).
Aineistossa ei ole mitään, mikä yhdistäisi CFTR-korjauksen HIV:n patofysiologiaan. Korkea TxGNN-pistemäärä (0,992) on pelkkä laskennallinen ennuste, eikä sen tueksi ole kliinistä näyttöä tai kirjallisuutta. Alkuperäisen ja uuden käyttöaiheen samankaltaisuutta ei ole arvioitu.
Samaa mallia on ennustettu myös muille käyttöaiheille: lepra (pistemäärä 99,14 %) ja multippeli endokriininen neoplasia (99,06 %). Myöskään näille ei ole löytynyt mekanistista yhteyttä, kliinisiä tutkimuksia tai kirjallisuutta.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Tiedot Suomen markkinoilta
| Myyntiluvan numero | Tuotenimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/004682 | Symkevi | – | Kystinen fibroosi |
| EMEA/H/C/006382 | Alyftrek | – | Kystinen fibroosi |
| EMEA/H/C/005269 | Kaftrio | – | Kystinen fibroosi |
Kaikki kolme myyntilupaa (valmistaja Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited) on merkitty peruutetuiksi.
Turvallisuushuomiot
- Lääkeaineyhteisvaikutukset: Tietokantakysely tuotti yhden farmakologisen merkinnän: tezakaftorin kohdemolekyyli on ihmisen CFTR. Kyseessä ei ole kliinisesti merkittävä lääkeyhteisvaikutus, eikä sille ole määritetty vaikeusastetta.
Muilta osin turvallisuustiedot (varoitukset ja vasta-aiheet) tulee tarkistaa valmisteyhteenvedosta.
Johtopäätös ja seuraavat askeleet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennusteen tueksi ei ole kliinisiä tutkimuksia, kirjallisuutta eikä mekanistista yhteyttä, joten näytön taso on L5 (vain mallin ennuste). Lisäksi kaikki Suomen myyntiluvat on peruutettu.
Eteenpäin siirtyminen edellyttää seuraavaa:
- Yksityiskohtaiset vaikutusmekanismitiedot (MOA), esimerkiksi DrugBankista, ja mekanistisen yhteyden arviointi CFTR-korjauksen ja HIV:n välillä
- Esikliinistä tai kirjallisuuteen perustuvaa näyttöä, joka tukee ennustetta
- Valmisteyhteenvedon turvallisuustietojen (varoitukset ja vasta-aiheet) hankinta Fimean verkkosivuilta
- Arvio reittien ja lääkemuotojen soveltuvuudesta sekä peruutettujen myyntilupien tilanteesta Suomessa
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.