Temoporfin
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 10 kpl |
Sisällysluettelo
Temoporfiini: Päästä ja kaulasta levyepiteelisyövästä nenänielun teratoomaan
Yhteenveto
Temoporfiini on valoherkistäjä, jota käytetään fotodynaamisessa hoidossa (PDT) pään ja kaulan alueen levyepiteelisyövän hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota nenänielun teratoomaan, mutta ennusteelle ei ole toistaiseksi yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Näyttö on pelkkää mallipohjaista ennustetta.
Pikakatsaus
| Kohde | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Pään ja kaulan alueen kasvaimet; levyepiteelisyöpä |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Nenänielun teratoomaa (nasopharyngeal teratoma) |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,78 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odotetaan) |
Miksi ennuste voisi olla perusteltu?
Temoporfiinin tarkkaa vaikutusmekanismia ei ole tämän raportin aineistossa saatavilla. Tiedetään kuitenkin, että temoporfiini on valoherkistäjä: valolla aktivoituna se tuottaa paikallista solutuhoa, ja sitä on käytetty pitkälle edenneen pään ja kaulan levyepiteelisyövän hoitoon EU:ssa.
Ennustetun käyttöaiheen yhteys alkuperäiseen on heikko. Nenänielu sijaitsee pään ja kaulan alueella, joten anatominen yhteys on olemassa. Teratooma on kuitenkin itusoluperäinen kasvain, eikä aineistossa ole sitä tukevaa kliinistä tai prekliinistä näyttöä. Korkea pistemäärä voi heijastaa yleistä kasvainten välistä yhteyttä mallin verkossa.
Muita saman ennustelistan kohteita ovat muun muassa kitalaen ja kielen hyvänlaatuiset kasvaimet, epiglottiksen kasvain, hypofarynksin hyvänlaatuinen kasvain, esiasteiset kasvaimet ja kystiset kasvaimet. Näistä pään ja kaulan alueen kohteet (esim. epiglottiksen kasvain) ovat mekanistisesti uskottavimpia, mutta nekin ovat vain ennusteita.
Kliiniset tutkimukset
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Ensisijaiselle ennusteelle (nenänielun teratooma) ei löytynyt kirjallisuutta. Seuraavat kaksi julkaisua liittyvät muihin ennustettuihin käyttöaiheisiin ja ovat vain epäsuoraa näyttöä pään ja kaulan PDT-hoidosta:
| PMID | Vuosi | Tyyppi | Lehti | Keskeiset havainnot |
|---|---|---|---|---|
| 26072296 | 2015 | Luokittelematon (todennäköisesti tapaussarja/kohortti) | Photodiagnosis and Photodynamic Therapy | PDT kirurgian liitännäishoitona toistuvissa nenän sivuonteloiden pahanlaatuisissa kasvaimissa; osoittaa menetelmän toteutettavuuden. Liittyy kystisen kasvaimen ennusteeseen vain epäsuorasti. |
| 26179387 | 2015 | Luokittelematon (todennäköisesti tapaussarja/kohortti) | World Journal of Surgical Oncology | Temoporfiinivälitteinen leikkauksen jälkeinen PDT kielenjuuren toistuvan levyepiteelisyövän robottiavusteisen pelastusleikkauksen jälkeen; alustava kokemus. Koskee pahanlaatuista tautia, ei hyvänlaatuista kielen kasvainta. |
Markkinatiedot Suomessa
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe | Tila |
|---|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/000318 | Foscan | – | Pään ja kaulan alueen kasvaimet; levyepiteelisyöpä | Peruutettu |
Sytotoksisuus
| Kohde | Sisältö |
|---|---|
| Sytotoksisuusluokitus | Fotodynaaminen hoito (valoaktivoitava valoherkistäjä), ei perinteinen solunsalpaaja |
| Luuydinsuppression riski | Katso valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
| Oksentelua aiheuttava vaikutus | Katso valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
| Seurattavat parametrit | Katso valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
| Käsittelysuojaus | Katso valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
Turvallisuusnäkökohdat
Turvallisuustietoja ei ole tämän raportin aineistossa saatavilla. Katso turvallisuustiedot valmisteyhteenvedosta. Lääkeyhteisvaikutuksia ei löytynyt aineistosta.
Huomioita ennustettuihin käyttöaiheisiin liittyen: syvällä sijaitsevat kasvaimet ja lapsipotilaat (esim. kaulan neuroblastooma) aiheuttavat suuria toteutettavuus- ja turvallisuushuolia valoherkistäjän käytölle.
Johtopäätös ja jatkotoimet
Päätös: Hold (odotetaan)
Perustelut:
- Ennuste perustuu pelkästään TxGNN-mallin pistemäärään (L5), eikä kliinisiä tutkimuksia tai kohdennettua kirjallisuutta ole. Lisäksi ainoa Suomessa tunnettu myyntilupa on peruutettu ja turvallisuustiedot puuttuvat.
Eteenpäin siirtyminen edellyttää:
- Valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden hankkimista (Fimean sivusto), mikä on estävä tietoaukko
- Vaikutusmekanismin tietojen täydentämistä (DrugBank)
- Kohdennettua kirjallisuushakua ennustetusta käyttöaiheesta; mielekkäämpää voisi olla priorisoida pään ja kaulan alueen kohteet, kuten epiglottiksen kasvain tai suuontelon esiasteiset muutokset
- Selvitystä temoporfiinin nykyisestä saatavuudesta Suomessa myyntiluvan peruutuksen jälkeen
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.