Tagraxofusp
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 10 kpl |
Sisällysluettelo
Tagraxofuspi: Lymfoomasta ennustettuun esotropiaan
Yhden lauseen yhteenveto
Tagraxofuspi on CD123-kohdennettu sytotoksinen fuusioproteiini (kurkkumätätoksiini yhdistettynä IL-3:een), jonka Suomessa myönnetty myyntilupa koski lymfoomaa. TxGNN-malli ennustaa sen mahdolliseksi käyttöaiheeksi esotropian (silmien sisäänpäin kääntyvä karsastus), mutta ennusteen tueksi ei ole yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Ennuste perustuu pelkästään tietoverkkomalliin.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Lymfooma |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Esotropia |
| TxGNN-ennustepistemäärä | 99,73 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on perusteltu?
Ennuste ei ole mekanistisesti perusteltu. Yksityiskohtaista vaikutusmekanismitietoa ei ole tämän raporttia varten koottuna aineistona saatavilla. Tunnetun tiedon mukaan tagraxofuspi on CD123:a (IL-3-reseptorin alfa-ketju) kantaviin pahanlaatuisiin soluihin kohdistuva sytotoksiini, jonka teho perustuu solujen tuhoamiseen toksiinin avulla.
Esotropia on silmien asennon hallinnan häiriö, eikä siihen tunneta CD123-riippuvaista patologiaa. Korkea TxGNN-pistemäärä (0,997) on graafipohjainen ennuste, jolla ei ole kliinistä eikä kirjallisuuteen perustuvaa tukea. Alkuperäisen käyttöaiheen (lymfooma) ja ennustetun käyttöaiheen samankaltaisuutta ei ole arvioitu.
Muut kymmenen parhaan joukossa olevat ennusteet ovat samankaltaisia: ennustetut käyttöaiheet ovat pääosin hyvänlaatuisia tai epämääräisiä kasvaimia ja kystia (esim. esiasteiset kasvaimet, sisäkorvan kasvain, kielen hyvänlaatuinen kasvain, kilpirauhasen tiehyen kysta). Niille ei ole osoitettu CD123-yhteyttä, ja yleensä hoitona on leikkaus tai seuranta. Systeeminen, runsaasti haittavaikutuksia aiheuttava sytotoksiini (mm. kapillaarivuotooireyhtymä) ei sovi näihin tilanteisiin.
Kliinisen tutkimuksen näyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Tiedot Suomen markkinoilta
| Myyntiluvan numero | Tuotenimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005031 | Elzonris | – | Lymfooma (tila: peruutettu) |
Sytotoksisuus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Sytotoksisuusluokitus | Kohdennettu sytotoksinen fuusioproteiini (CD123-suunnattu toksiinikonjugaatti) |
| Luuytimen suppressioriski | Tarkempia tietoja ei ole saatavilla; ks. valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
| Oksentelua aiheuttavuus | Tarkempia tietoja ei ole saatavilla; ks. valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet |
| Seurantakohteet | Ks. valmisteyhteenvedon varoitukset ja varotoimet (mm. maksa-arvot ja kapillaarivuotooireyhtymän seuranta) |
| Käsittelysuojaus | Noudatettava sytostaattien käsittelyohjeita; ks. valmisteyhteenveto |
Turvallisuushuomiot
- Lääkeyhteisvaikutukset: Yhteisvaikutuksia on tunnistettu yhteensä 66, ja ne kaikki ovat luokkaa kohtalainen. Esimerkit koottujen tietojen perusteella ovat diabeteslääkkeitä:
- Alfa-glukosidaasin estäjät: akarboosi
- GLP-1-reseptoriagonistit: albiglutidi, dulaglutidi, semaglutidi
- DPP-4:n estäjät: alogliptiini, saksagliptiini, linagliptiini
- Biguanidit: metformiini
- Glitatsonit: pioglitatsoni
- SGLT2:n estäjät: kanagliflotsiini, dapagliflotsiini, empagliflotsiini
- Sulfonyyliureat: klooripropamidi, glimepiridi
- Insuliinit: aspart, degludek, detemir, glargiini, glulisiini, isofaani-ihmisinsuliini
Kattavat varoitukset ja vasta-aiheet puuttuvat, joten niiden osalta on tarkistettava valmisteyhteenveto.
Johtopäätös ja jatkotoimet
Päätös: Hold (odota)
Perustelu:
- Ennuste perustuu pelkästään tietoverkkomalliin (L5), eikä siihen liity kliinisiä tutkimuksia, kirjallisuutta tai uskottavaa mekanistista yhteyttä. Lisäksi lääkkeen myyntilupa Suomessa on peruutettu ja sen toksisuusprofiili on merkittävä.
Jatkoon etenemiseksi tarvitaan:
- Fimean valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden hankinta (estää turvallisuusarvioinnin jatkamisen)
- Vaikutusmekanismitietojen täydentäminen (esim. DrugBankista)
- Tutkimusnäyttöä CD123-ilmentymisestä ennustetussa kohdesairaudessa sekä alkuperäisen ja uuden käyttöaiheen samankaltaisuuden arviointi
- Muiden ennustettujen käyttöaiheiden uudelleenarviointi, sillä kukaan kymmenen parhaan ennusteen joukosta ei saa tukea nykyisestä aineistosta
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.