Rasagiline
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 6 kpl |
Sisällysluettelo
Rasagiliini: Parkinsonin taudista PLA2G6-liitännäiseen neurodegeneraatioon
Yhden lauseen yhteenveto
Rasagiliini on MAO-B:n estäjä, jota on käytetty Parkinsonin taudin hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota PLA2G6-liitännäiseen neurodegeneraatioon (pistemäärä 99,7 %), mutta ennusteen tueksi ei ole toistaiseksi yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Näyttö perustuu pelkkään mallin ennusteeseen.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Parkinsonin tauti |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | PLA2G6-liitännäinen neurodegeneraatio |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,71 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 3 (kaikki peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on perusteltu?
Rasagiliini on peruuttamaton MAO-B:n estäjä. Se lisää dopamiinin saatavuutta synapseissa ja lievittää Parkinsonin taudin oireita. Sen on myös esitetty voivan suojata hermosoluja, mutta tämä on epävarmaa. Yksityiskohtaiset vaikutusmekanismitiedot eivät ole tässä aineistossa saatavilla.
PLA2G6-liitännäiseen neurodegeneraatioon kuuluu muun muassa PLA2G6:een liittyvä dystonia-parkinsonismi, jossa esiintyy dopaminergisten hermosolujen menetystä ja alfa-synukleiinipatologiaa. Tämä muistuttaa Parkinsonin taudin patologiaa, joten parkinsonismin osalta yhteys on uskottava.
Yhteys perustuu kuitenkin vain TxGNN-ennusteeseen ja yhteiseen patologiaan. Päättely ei päde infantiiliin neuroaksonaaliseen dystrofiaan. Muut aineiston ennustetut käyttöaiheet (Rasmussenin enkefaliitti, myeliitti, transaldolaasipuutos, polymikrogyria) ovat mekanistisesti vielä heikommin perusteltuja. Lähimpänä alkuperäistä käyttöaihetta on nuorten parkinsonismi (Huntin tyyppi, pistemäärä 99,25 %), joka on mahdollinen tutkimuskysymys esimerkiksi retrospektiivisen kohortti- tai rekisteritutkimuksen muodossa.
Kliininen näyttö
Ei toistaiseksi rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Ei toistaiseksi aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Tiedot Suomen markkinoilta
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/004064 | Rasagiline Viatris (aiemmin Rasagiline Mylan) | – | Parkinsonin tauti |
| EMEA/H/C/003957 | Rasagiline ratiopharm | – | Parkinsonin tauti |
| EMEA/H/C/000574 | Azilect | – | Parkinsonin tauti |
Kaikki kolme myyntilupaa on peruutettu.
Turvallisuusnäkökohdat
Valmisteyhteenvedon varoitus- ja vasta-aihetietoja ei ollut saatavilla tätä raporttia varten. Katso turvallisuustiedot valmisteyhteenvedosta.
- Tietämysgraafin mukaiset mahdolliset vasta-aiheet (TxGNN/PrimeKG, ei valmisteyhteenvedon teksti): verenpainetauti, multippeliatrofia, posturaalinen ortostaattinen takykardiaoireyhtymä, ortostaattinen hypotensio, lääkkeen aiheuttama dyskinesia, epilepsia, kaksisuuntainen mielialahäiriö, maksasairaus, sappirakon sairaus, melanooma, feokromosytooma ja sympaattinen paraganglioomaa sekä eräät syövät (pohjukaissuoli, ohutsuoli, sydän, lisämunuainen).
- Yhteisvaikutukset (100 löydöstä, joista osa esitetty):
- Merkittävät (Major): bupropioni, morfiini.
- Kohtalaiset (Moderate): epinefriini, simetidiini, klooripropamidi, glimepiridi, fentermiini, dietyylipropioni, dronabinoli, obetikolihappo, difenoksiini, difenoksylaatti sekä useat insuliinit (aspart, degludec, detemir, glargiini, glulisiini, human).
Johtopäätös ja seuraavat vaiheet
Päätös: Hold (odota)
Perustelu:
- Ennuste perustuu pelkkään mallipisteeseen ilman kliinistä tai kirjallista näyttöä (L5). Lisäksi Suomen myyntiluvat on peruutettu ja turvallisuustiedot puuttuvat.
Eteenpäin siirtyminen edellyttää:
- Valmisteyhteenvedon varoitus- ja vasta-aihetietojen hankintaa (Fimea).
- Vaikutusmekanismitietojen täydentämistä (DrugBank).
- Kirjallisuushakua PLA2G6-liitännäisestä neurodegeneraatiosta ja MAO-B:n estäjistä.
- Nuorten parkinsonismin (Huntin tyyppi) tutkimuskysymyksen muotoilua, esimerkiksi rekisteri- tai retrospektiivisenä selvityksenä.
- Selvitystä rasagiliinin saatavuudesta Suomessa, koska kaikki myyntiluvat on peruutettu.
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.