Netarsudil
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 2 kpl |
Sisällysluettelo
Netarsudiili: Avokulmaglaukoomasta primaariseen perinnölliseen glaukoomaan
Yhteenveto
Netarsudiili on Rho-kinaasin (ROCK) estäjä, jota on käytetty avokulmaglaukooman ja silmänpainetaudin hoitoon silmätippana. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota myös primaariseen perinnölliseen glaukoomaan. Tälle nimenomaiselle käyttöaiheelle ei kuitenkaan ole yhtään rekisteröityä kliinistä tutkimusta eikä julkaisua, joten ennuste perustuu toistaiseksi vain laskennalliseen malliin.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Avokulmaglaukooma ja silmänpainetauti (okulaarinen hypertensio) |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Primaarinen perinnöllinen glaukooma |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,50 % |
| Näytön taso | L5 (vain mallin ennuste) |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettu myyntilupa |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on perusteltu?
Netarsudiili estää Rho-kinaasia (ROCK1 ja ROCK2) sekä norepinefriinin kuljettajaproteiinia (NET). Estämällä ROCK-entsyymejä se lisää veden poistumista silmän trabekkeliverkon kautta. Lisäksi se laskee episkleraalisen laskimon painetta ja vähentää kammiovesituotantoa. Näiden vaikutusten ansiosta silmänpaine laskee. Esikliinisissä kinaasiseulonnoissa ROCK1 ja ROCK2 tunnistettiin tärkeimmiksi silmänpainetta laskeviksi kohteiksi.
Primaarinen perinnöllinen glaukooma on glaukooman muoto, johon liittyy usein heikentynyt kammioveden ulosvirtaus. Tästä syystä ulosvirtausta parantava mekanismi voisi olla sille periaatteessa merkityksellinen. Ennusteen korkea pistemäärä kuvastaa todennäköisesti ennen kaikkea tämän käyttöaiheen läheistä ontologista suhdetta jo hyväksyttyyn avokulmaglaukoomaan. Se ei ole riippumaton näyttö tehosta perinnöllisessä glaukoomassa.
Tälle käyttöaiheelle ei siis ole vielä suoraa kliinistä tai kirjallista tukea. Samalla mekanismilla on kuitenkin laaja näyttö hyväksytyssä käyttöaiheessa. Sitä käsittelevät useat vaiheen 3 tutkimukset ja satunnaistetut vertailut, esimerkiksi netarsudiili verrattuna timololiin sekä netarsudiilin ja latanoprostin kiinteä yhdistelmä. Tätä näyttöä ei voi sellaisenaan siirtää perinnölliseen glaukoomaan.
Kliiniset tutkimukset
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä kliinisiä tutkimuksia, jotka koskisivat nimenomaan primaarista perinnöllistä glaukoomaa.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta primaarisen perinnöllisen glaukooman osalta.
Markkinatiedot Suomessa
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Valmistaja | Hyväksytty käyttöaihe | Tila |
|---|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/004583 | Rhokiinsa | Santen Oy | Avokulmaglaukooma ja silmänpainetauti | Peruutettu |
Netarsudiilin ja latanoprostin kiinteä yhdistelmä (Roclanda) on saanut EU:n myyntiluvan tammikuussa 2021 avokulmaglaukooman ja silmänpainetaudin hoitoon. Sitä ei ole tässä taulukossa, koska Suomen myyntilupatiedoissa on vain yksi, peruutettu lupa.
Turvallisuusnäkökohdat
- Lääkeaineiden yhteisvaikutukset: Yhteisvaikutuksia muiden lääkkeiden kanssa ei ole kirjattu. Tiedoissa on vain netarsudiilin farmakologiset kohdeproteiinit ROCK1 ja ROCK2.
- Kirjallisuudessa raportoidut silmähaitat (hyväksytyssä käyttöaiheessa):
- sidekalvon punoitus
- sarveiskalvon verticillata ja epiteelikeratopatia
- kyynelpisteen ahtauma tai sulkeutuminen
- sidekalvon herkkyys repeytymiselle leikkauksissa
- sidekalvon histopatologiset muutokset
Muista turvallisuustiedoista, kuten varoituksista ja vasta-aiheista, katso valmisteyhteenveto.
Johtopäätös ja jatkotoimet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perinnölliselle glaukoomalle on pelkkä mallin tulos (L5), eikä sille ole kliinistä tai kirjallista näyttöä.
- Laaja näyttö koskee hyväksyttyä avokulmaglaukooman ja silmänpainetaudin käyttöaihetta, joten se ei ole varsinaista lääkkeen uudelleenkäyttöä.
- Suomessa ainoa myyntilupa on peruutettu.
Jatkoon tarvitaan:
- Perinnöllisen glaukooman alatyyppeihin kohdistuvia esikliinisiä tai kliinisiä tutkimuksia
- Valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden selvitys Fimean lähteistä
- Yksityiskohtaisen vaikutusmekanismin vahvistus esimerkiksi DrugBankista
- Markkinatilanteen ja myyntilupien tilan tarkistus ennen kaupallista tai sääntelyyn liittyvää suunnittelua
- Silmäturvallisuuden seurantasuunnitelma, jos jatkotutkimuksiin edetään
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.