Idebenone
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 10 kpl |
Sisällysluettelo
Idebenoni: Leberin perinnöllisestä näköhermon surkastumasta maksaporfyriaan
Yhteenveto
Idebenoni on koentsyymi Q10:n synteettinen analogi, jota on käytetty Leberin perinnöllisen näköhermon surkastuman hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota maksaporfyriaan, mutta ennusteen tueksi ei ole tällä hetkellä yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Ennuste perustuu pelkästään mallilaskentaan.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Leberin perinnöllinen näköhermon surkastuma |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Maksaporfyria |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,92 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettu myyntilupa |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on perusteltu?
Tämän lääkkeen alkuperäisestä vaikutusmekanismista ei ole tällä hetkellä saatavilla yksityiskohtaista tietoa. Tiedetään, että idebenoni on koentsyymi Q10:n lyhytketjuinen synteettinen bentsokinonianalogi, jolla on antioksidanttisia ominaisuuksia ja joka tukee elektroninsiirtoketjun toimintaa. Sen teho Leberin perinnöllisessä näköhermon surkastumassa liittyy mitokondrioiden toimintahäiriöön.
Oksidatiivinen stressi ja mitokondrioiden toimintahäiriö voivat olla yksi porfyriaan liittyvän maksavaurion taustatekijä, mutta tätä ei ole todennettu. Yhteys perustuu yksinomaan tietograafipohjaiseen TxGNN-ennusteeseen, eikä suoraa mekanistista näyttöä ole.
Muut ennustetut käyttöaiheet (esim. idiopaattinen kupariin liittyvä kirroosi, hepatopulmonaalinen oireyhtymä, immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia) ovat samalla tavoin L5-tasoisia. Joidenkin kohdalla (porttilaskimotromboosi, hepatoportaalinen skleroosi, perheellinen ei-kirrottinen portaalihypertensio) mekanistista yhteyttä ei ole lainkaan, ja korkea pistemäärä heijastaa todennäköisesti tietograafin maksasairausklusterin samankaltaisuutta, ei biologiaa.
Kliinisen tutkimuksen näyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Suomen markkinatiedot
| Myyntilupanumero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/003834 | Raxone | – | Leberin perinnöllinen näköhermon surkastuma (peruutettu) |
Turvallisuusnäkökohdat
Turvallisuustiedot on tarkistettava valmisteyhteenvedosta. Lääkeyhteisvaikutuksia ei löytynyt kyselyssä.
Johtopäätös ja seuraavat askeleet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perustuu pelkästään TxGNN-malliin (L5), eikä kliinisiä tutkimuksia, kirjallisuutta tai suoraa mekanistista näyttöä ole. Lisäksi Suomessa ainoa myyntilupa on peruutettu.
Eteenpäin siirtyminen edellyttää:
- Valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden hankkimista Fimeasta (estää tällä hetkellä turvallisuusseulonnan)
- Vaikutusmekanismin (MOA) tietojen täydentämistä DrugBankista
- Prekliinistä tai mekanistista näyttöä idebenonin vaikutuksesta porfyriaan liittyvään maksavaurioon
- Kirjallisuushakua ja tutkimusrekisterien tarkistusta
- Selvitystä siitä, miksi myyntilupa on peruutettu, sekä reittien ja lääkemuotojen soveltuvuuden arviointia
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.