Catridecacog
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 3 kpl |
Sisällysluettelo
- Catridecacog
- Catridekakogi: Perinnöllisistä hyytymishäiriöistä primaariseen verihiutaleiden vapautumishäiriöön
Catridekakogi: Perinnöllisistä hyytymishäiriöistä primaariseen verihiutaleiden vapautumishäiriöön
Yhden lauseen yhteenveto
Catridekakogi on yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu hyytymistekijä XIII:n A-alayksikkö, jota käytettiin alun perin perinnöllisten hyytymishäiriöiden hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen voivan tehota primaariseen verihiutaleiden vapautumishäiriöön, mutta ennusteen tueksi ei ole tällä hetkellä yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Perinnölliset hyytymishäiriöt |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Primaarinen verihiutaleiden vapautumishäiriö |
| TxGNN-ennustepistemäärä | 99,29 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste voisi olla perusteltu?
Catridekakogi on rekombinantti hyytymistekijä XIII:n A-alayksikkö, joka ristisitoo fibriiniä ja vakauttaa hyytymää. Tarkkaa vaikutusmekanismia koskevia yksityiskohtaisia tietoja ei ole tällä hetkellä saatavilla.
Verihiutaleiden vapautumishäiriöissä vika on verihiutaleiden rakeiden sisällössä tai eritystoiminnassa, ei tekijä XIII:n puutteessa. Hyöty olisi korkeintaan välillistä: vahvempi fibriinihyytymän vakaus verihiutaleiden toimintahäiriön jatkona. Tämä on spekulatiivista, ja korkea pistemäärä on pelkkä mallin ennuste.
Samankaltaisia heikosti perusteltuja ennusteita mallilla on myös kahdelle muulle sairaudelle:
- Pseudo-von Willebrandin tauti (pistemäärä 99,29 %): vika on verihiutaleiden GPIbα-reseptorin toimintaa lisäävässä mutaatiossa. Tekijä XIII:n A-alayksikkö ei vaikuta tähän reitiin, ja yhteys rajoittuisi välilliseen fibriinihyytymän vahvistumiseen.
- Glanzmannin trombastenia (pistemäärä 99,15 %): vika on integriini αIIbβ3:n puutteessa tai toimintahäiriössä. Catridekakogi vaikuttaa vasta myöhemmin hyytymisessä eikä korjaa aggregaatiohäiriötä. Vakiintuneita hoitoja ovat verihiutaleensiirrot, rekombinantti tekijä VIIa ja antifibrinolyytit.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Tiedot Suomen markkinoilta
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/002284 | NovoThirteen | – | Perinnölliset hyytymishäiriöt |
Myyntilupa on peruutettu (valmistaja Novo Nordisk A/S), eikä voimassa olevia myyntilupia ole.
Turvallisuushuomioita
Turvallisuustietoja varten tutustu valmisteyhteenvetoon. Raporttia varten koottu aineisto ei sisältänyt varoituksia, vasta-aiheita eikä tunnistettuja yhteisvaikutuksia.
Johtopäätös ja seuraavat vaiheet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perustuu pelkästään malliin (L5). Kliinisiä tutkimuksia tai julkaisuja ei ole, mekanistinen yhteys on heikko ja välillinen, eikä valmisteella ole voimassa olevaa myyntilupaa Suomessa.
Etenemiseksi tarvitaan:
- Valmisteyhteenvedon turvallisuustiedot (varoitukset ja vasta-aiheet), joita ilman turvallisuusseulontaa ei voi aloittaa
- Yksityiskohtaiset vaikutusmekanismitiedot (MOA)
- Prekliinistä tai kliinistä näyttöä hyödystä verihiutaleiden toimintahäiriöissä
- Selvitys valmisteen saatavuudesta, koska myyntilupa on peruutettu
- Antoreitin yhteensopivuuden arviointi
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.