Albutrepenonacog Alfa
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 6 kpl |
Sisällysluettelo
- Albutrepenonacog Alfa
- Albutrepenonakogi alfa: Hemofilia B:n hoidosta pseudo-von Willebrandin tautiin
Albutrepenonakogi alfa: Hemofilia B:n hoidosta pseudo-von Willebrandin tautiin
Yhteenveto
Albutrepenonakogi alfa on albumiiniin fuusioitu yhdistelmä-hyytymistekijä IX (rIX-FP), jota käytetään alun perin hemofilia B:n hoitoon. TxGNN-malli ennustaa, että lääke voisi tehota pseudo-von Willebrandin tautiin, mutta ennusteen tueksi ei ole löytynyt yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Ennuste perustuu pelkästään mallin laskennalliseen tulokseen, ja biologinen perustelu on heikko.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Hemofilia B |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Pseudo-von Willebrandin tauti (verihiutaletyyppinen von Willebrandin tauti) |
| TxGNN-ennusteen pistemäärä | 99,94 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on (tai ei ole) perusteltu?
Lääkkeen vaikutusmekanismitietoja ei ole tällä hetkellä saatavilla. Tunnetun tiedon mukaan albutrepenonakogi alfa on pitkävaikutteinen hyytymistekijä IX -valmiste, jonka teho hemofilia B:ssä on osoitettu ja jonka puoliintumisaikaa on pidennetty albumiinifuusiolla.
Pseudo-von Willebrandin tauti johtuu verihiutaleiden GPIbα-reseptorin toimintaa lisäävästä muutoksesta. Tämä lisää sitoutumista von Willebrand -tekijään, jolloin verihiutaleita poistuu verenkierrosta ja verenvuotoalttius kasvaa. Tekijä IX:n korvaushoito ei korjaa GPIbα–VWF-vikaa, joten mekanistinen yhteys on heikko.
Korkea TxGNN-pistemäärä heijastaa todennäköisesti verkostolähiyyttä yhteisten verenvuotohäiriösolmujen kautta, ei biologisesti perusteltua mekanismia. Ennustetta tulee siis pitää hypoteesina eikä näyttönä.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Suomen markkinatiedot
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/003955 | Idelvion | – | Hemofilia B |
Tämä myyntilupa on peruutettu.
Muut ennustetut käyttöaiheet
TxGNN ennusti myös muita verenvuototauteja. Kaikkien näytön taso on L5 ja suositus Hold. Aiheisiin ei löytynyt kliinistä tai kirjallisuusnäyttöä.
| Sija | Sairaus | TxGNN-pistemäärä | Mekanistinen arvio |
|---|---|---|---|
| 2 | Verihiutaleiden primaarinen vapautumishäiriö | 99,94 % | Vika on verihiutaleiden rakeissa tai signaloinnissa, ei tekijä IX:n puutteessa. |
| 3 | Glanzmannin trombasteenia | 99,92 % | Vika on integriini αIIbβ3:ssa (aggregaatio); tekijä IX ei korjaa sitä. |
| 4 | Scottin oireyhtymä | 99,63 % | Fosfatidyyliseriinin esiintuonti on heikentynyt; teoreettinen yhteys tenaasikompleksiin, mutta ulkoinen tekijä IX ei korvaa puuttuvaa kalvopintaa. |
| 5 | Kollageenireseptoriviasta johtuva vuototaipumus | 99,28 % | Verihiutaleiden adheesiovika; tekijä IX ei vaikuta siihen. |
| 6 | Synnynnäisestä trombosytopeniasta johtuva verenvuotohäiriö | 99,26 % | Syynä on matala verihiutalemäärä tai heikko toiminta; hoitona verihiutaleet, trombopoietiinireseptorin agonistit tai antifibrinolyytit. |
Turvallisuusnäkökohdat
Turvallisuustiedot on tarkistettava valmisteyhteenvedosta. Lääkeyhteisvaikutustietoja ei löytynyt.
Johtopäätös ja jatkotoimet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perustuu vain laskennalliseen malliin (L5), eikä kliinistä tai kirjallisuusnäyttöä ole. Tekijä IX:n korvaushoito ei myöskään korjaa taudin taustalla olevaa GPIbα–VWF-vikaa, ja Suomessa lääkkeellä on vain peruutettu myyntilupa.
Edetäkseen tarvitaan seuraavaa:
- Valmisteyhteenvedon varoitus- ja vasta-aihetietojen hankinta Fimean sivustolta (estävä tietoaukko turvallisuusseulonnalle)
- Vaikutusmekanismitietojen täydentäminen DrugBankista
- Prekliinistä tai mekanistista näyttöä siitä, että tekijä IX -fuusioproteiini voisi vaikuttaa pseudo-von Willebrandin taudissa
- Selvitys valmisteen saatavuudesta Suomessa, koska myyntilupa on peruutettu
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.