Alanine
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 1 kpl |
Sisällysluettelo
Alaniini: Vaahterasiirappitaudista gastropareesiin
Yhteenveto
Alaniini on aminohappo, jota valmiste Maapliv on käyttänyt vaahterasiirappitaudin (MSUD) hoitoon. TxGNN-malli ennustaa, että se voisi olla hyödyllinen gastropareesin hoidossa. Ennuste perustuu kuitenkin vain laskennalliseen pisteytykseen: kliinisiä tutkimuksia ei ole lainkaan ja 3 julkaisua on vain epäsuorasti aiheeseen liittyviä.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Vaahterasiirappitauti (MSUD) |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Gastropareesi |
| TxGNN-ennustepisteet | 99,37 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 (peruutettu) |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste voisi olla perusteltu?
Alaniinin vaikutusmekanismia koskevia yksityiskohtaisia tietoja ei ole tällä hetkellä saatavilla. Alaniini on aminohappo, ja sen alkuperäinen käyttöaihe, vaahterasiirappitauti, on haaraketjuisten aminohappojen aineenvaihdunnan häiriö.
Alkuperäisellä käyttöaiheella ja gastropareesilla ei ole tunnistettavaa suoraa yhteyttä: vaahterasiirappitauti on aineenvaihduntasairaus, eikä sillä ole selvää yhteyttä mahalaukun motiliteettiin. Haetut julkaisut käsittelevät diabeteksen ja loppuvaiheen munuaissairauden maha-suolikanavan ja maksan komplikaatioita. Ne voivat liittyä diabeettiseen gastropareesiin samanaikaissairautena, mutta yksikään ei tutki alaniinia eikä osoita sen vaikutusta mahalaukun tyhjenemiseen. Yhteys on siten epäsuora ja spekulatiivinen.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
| PMID | Vuosi | Tyyppi | Lehti | Keskeiset havainnot |
|---|---|---|---|---|
| 10926110 | 2000 | Katsaus | Advances in Renal Replacement Therapy | Maha-suolikanavan ja maksan sairaudet liittyvät loppuvaiheen munuaissairauteen; gastropareesi on tavallisempi kroonisessa munuaisten vajaatoiminnassa. Alaniinia ei tutkittu. |
| 26315331 | 2016 | Katsaus | Diabetic Medicine | Diabeettinen hepatoskleroosi mahdollisena diabeteksen mikrovaskulaarisena komplikaationa. Alaniinia ei tutkittu. |
| 33763324 | 2021 | Katsaus (tapausselostus) | Cureus | Glykogeenihepatopatia tyypin 1 diabeetikolla, jolla oli myös gastropareesi. Alaniinia ei tutkittu. |
Suomen markkinatiedot
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005557 | Maapliv | – | Vaahterasiirappitauti (peruutettu) |
Turvallisuusnäkökohdat
Ennusteen perustana olevassa tietämysgraafissa (ei valmisteyhteenvedon teksti) alaniiniin liitetään vasta-aihe- tai varoitussuhteita seuraaviin tiloihin:
- Munuaissairaudet: munuaissairaus, krooninen munuaissairaus, krooninen munuaisten vajaatoiminta, loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta, munuaiskivitauti, nefrokalsinoosi, akuutti virtsahapponefropatia
- Kalsium- ja fosforiaineenvaihdunta: hyperkalsemia, maligniteetin humoraalinen hyperkalsemia, sarkoidoosi, fosforiaineenvaihdunnan häiriö
- Sydän- ja verisuonisairaudet: sydänsairaus, kardiovaskulaarinen sairaus, kammiovärinä, digitalismyrkytys
- Fenyylialaniinin aineenvaihdunta: fenyyliketonuria ja fenyylialaniinin aineenvaihdunnan häiriöt
- Muut: märkävirtsaisuus (pyoureter), SLC26A1-geenin aiheuttama munuaiskivialttius
Lääkeyhteisvaikutuksia ei löytynyt. Valmisteyhteenvedon varoituksia ja vasta-aiheita ei ole saatavilla, joten niihin on tutustuttava erikseen.
Johtopäätös ja jatkotoimet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perustuu pelkästään TxGNN-mallin pisteytykseen (näytön taso L5). Kliinisiä tutkimuksia ei ole, eikä löydetyistä julkaisuista mikään tutki alaniinia gastropareesin hoidossa. Lisäksi Suomessa ei ole voimassa olevaa myyntilupaa.
Jatkoon siirtyminen edellyttää:
- Vaikutusmekanismitietojen (MOA) täydentämistä ja mekanistisen yhteyden selvittämistä alaniinin ja mahalaukun motiliteetin välillä
- Valmisteyhteenvedon turvallisuustietojen hakemista Fimean sivuilta
- Prekliinistä tai kliinistä näyttöä alaniinin vaikutuksesta mahalaukun tyhjenemiseen
- Munuais-, sydän- ja aineenvaihduntasairauksiin liittyvien tietämysgraafin vasta-aihesignaalien arviointia
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.