Baricitinib
| Näytön taso: L5 | Ennustetut käyttöaiheet: 2 kpl |
Sisällysluettelo
- Baricitinib
- Baricitinibi: Nivelreumasta kolobomatoottiseen mikroftalmia-rhizomeeliseen dysplasiaoireyhtymään
Baricitinibi: Nivelreumasta kolobomatoottiseen mikroftalmia-rhizomeeliseen dysplasiaoireyhtymään
Yhden lauseen tiivistelmä
Baricitinibi on JAK1/JAK2-estäjä, jota on alun perin käytetty nivelreuman hoitoon. TxGNN-malli ennustaa sen mahdollisesti tehoavan kolobomatoottiseen mikroftalmia-rhizomeeliseen dysplasiaoireyhtymään, mutta ennusteen tueksi ei ole yhtään kliinistä tutkimusta eikä julkaisua. Ennuste perustuu pelkästään tietämysgraafipohjaiseen mallilaskentaan.
Pikakatsaus
| Kohta | Sisältö |
|---|---|
| Alkuperäinen käyttöaihe | Nivelreuma |
| Ennustettu uusi käyttöaihe | Kolobomatoottinen mikroftalmia-rhizomeelinen dysplasiaoireyhtymä |
| TxGNN-ennustepisteet | 99,94 % |
| Näytön taso | L5 |
| Markkinatilanne Suomessa | Vain peruutettuja myyntilupia |
| Myyntilupien määrä | 1 |
| Suositeltu päätös | Hold (odota) |
Miksi ennuste on perusteltu?
Tämän raportin laatimiseen koottu aineisto ei sisällä yksityiskohtaista vaikutusmekanismitietoa. Tiedossa on, että baricitinibi on JAK1/JAK2-estäjä, jonka teho nivelreumassa on osoitettu. Mekanistista yhteyttä tähän harvinaiseen kehityshäiriöoireyhtymään ei kuitenkaan voida aineiston perusteella osoittaa.
Ennusteen ainoa tuki on erittäin korkea TxGNN-pistemäärä (0,9994). Se on tietämysgraafiin perustuva laskennallinen ennuste, ei kliinistä näyttöä. Nivelreuma on autoimmuunisairaus ja ennustettu käyttöaihe synnynnäinen kehityshäiriö, joten niiden samankaltaisuutta ei ole voitu arvioida. Mahdollinen yhteys olisi spekulatiivinen ja vaatisi riippumattoman geneettisen ja biologisten signalointireittien validoinnin.
Toinen TxGNN:n ennustama käyttöaihe on brakydaktylia-syndaktylia-oireyhtymä (pisteet 99,94 %). Sekin on tasolla L5 ilman tutkimuksia tai julkaisuja, ja sille on annettu suositus Hold.
Kliininen tutkimusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole rekisteröityjä aiheeseen liittyviä kliinisiä tutkimuksia.
Kirjallisuusnäyttö
Tällä hetkellä ei ole saatavilla aiheeseen liittyvää kirjallisuutta.
Markkinatiedot Suomessa
| Myyntiluvan numero | Valmisteen nimi | Lääkemuoto | Hyväksytty käyttöaihe |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/004085 | Olumiant (Eli Lilly Nederland B.V.) | – | Nivelreuma (tila: peruutettu) |
Turvallisuusnäkökohdat
Valmisteyhteenvedon varoitus- ja vasta-aihetietoja ei ollut saatavilla, joten ne tulee tarkistaa valmisteyhteenvedosta.
Yhteisvaikutukset: Yhteisvaikutushaku tuotti yhteensä 100 tulosta. Keskeisiä esimerkkejä:
- Merkittävä (Major): kortikosteroidit, kuten hydrokortisoni, triamsinoloni (myös silmälääkemuoto), betametasoni, budesonidi, deksametasoni, prednisolon ja prednisoni. Lisäksi deferipronin sekä radioaktiivisten valmisteiden (ibritumomabi tiuksetaani, jobenguaani I-131, tositumomabi I-131) kanssa.
- Kohtalainen (Moderate): morfiini (myös liposomaalinen), asetyylisalisyylihappo, nitisinoni ja oopiumi.
- Lievä (Minor): sinkkiasetaatti, sinkkiglukonaatti ja sinkkisulfaatti.
Johtopäätös ja seuraavat vaiheet
Päätös: Hold (odota)
Perustelut:
- Ennuste perustuu pelkästään TxGNN-pisteisiin (taso L5), eikä tukena ole kliinisiä tutkimuksia, julkaisuja eikä osoitettua mekanistista yhteyttä. Lisäksi Suomen myyntiluvat on peruutettu ja turvallisuustiedot puutteellisia.
Eteneminen edellyttää seuraavaa:
- Vaikutusmekanismitiedon (MOA) täydentäminen esim. DrugBankista
- Valmisteyhteenvedon varoitusten ja vasta-aiheiden hankkiminen Fimean sivuilta
- Riippumaton geneettinen ja signalointireittien validointi ennustetun oireyhtymän ja JAK1/JAK2-estyksen välillä
- Prekliiniset tutkimukset ennen kliinisten tutkimusten harkintaa
- Reittien yhteensopivuuden ja lääkemuotojen arviointi (Suomessa ei tällä hetkellä voimassa olevaa myyntilupaa)
Vastuuvapauslauseke
Tämä sisältö on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön eikä se ole lääketieteellistä neuvontaa. Kliininen validointi vaaditaan ennen kliinistä käyttöä.